Estudos em Andamento
Ionis Pharmaceuticals – o fármarco irá entrar em pesquisa clínica, o IONIS-TTR-Lrx, para cardiopatia e neuroparia. E outro tipo de injeção subcutânea, com menor dosagem e maiores espaços de tempo entre as injeções.
Alnylam Pharmaceuticals – em 2019 inicia-se estudos clínicos fase 3 com o ALN-TTRsc02, chamado Vitrusiran, segunda geração de tratamento da Anlylam. Trata-se de injeção subcutânea com aplicação trimestral. Seram conduzidos estudos para polineuropatia e cardiomiopatia. Será conduzido também estudo nomeado Apollo-B com patisiran com a intenção de estender indicação para cardiomiopatia.
Eidos Therapeutics tem o seu candidato AG10, que age como estabilizador da TTR. Foram divulgados resultados promissores da pesquisa fase 2 e espera-se o início da fase 3 para polineuropatia e cardiomiopatia em 2020.
Intellia Therapeutics desenvolve a terapia gênica para a Amiloidose TTR utilizando a técnica CRISP/Cas9 para editar diretamente o gene da TTR
Prothena Corporation plc desenvolve o PRX004, um anticorpo monoclonal de investigação concebido para direcionar e limpar as formas tóxicas da proteína amiloide TTR encontrada na Amiloidose TTR.
BSIM2‘ empresa portuguesa desenvolve moléculas com técnicas de simulação computacional para tratamento da Amiloidose TTR.
Plocara Biosciences início de desenvolvimento do NPT289 para tratamento das doenças amilóides.
Corino Therapeutics adquiriu a licença da empresa SOM Biotech para avançar com os testes do CRX-1008 (antigo SOM0226) um medicamento que já existe para outra aplicação, como estabilizador da TTR e disruptor de fibras amilóides. Inicia em 2019 fase 1 para amiloidose cerebral por TTR
Existem outros tratamentos sendo estudados e desenvolvidos pelo mundo como possíveis tratamentos que devem ser mais explorados como o Doxy-TUDCA (remoção dos depósitos de amiloide) e com o Diflunisal (estabilizador da TTR).
