Estudos em Andamento

Fundado em novembro de 1984, o CEPARM (Centro de Estudos de Paramiloidose Antônio Rodrigues de Mello) funciona junto ao Hospital Universitário Clementino Fraga Filho, da UFRJ, e está sob a direção da Dra. Márcia Waddington Cruz desde 1989.
 
É maior centro de estudos da PAF no Brasil, atualizado com as últimas pesquisas científicas sobre a doença. Além disso, é responsável por ensaios clínicos de novos medicamentos no nosso país, assim como pelo acompanhamento de pacientes portadores de PAF de vários pontos do Brasil.
 
O CEPARM participa do THAOS, um registro mundial de portadores de Amiloidoses por TTR, existente desde 2007 que mapeia a doença pelo mundo e acompanha os pacientes.
 
Dos estudos mais importantes, podemos citar duas empresas norte-americanas que investem em novos medicamentos para tratamento da PAF, com grandes chances de sucesso e comercialização: a Ionis Pharmaceuticals e a Alnylam Pharmaceuticals. Ambos os remédios se baseiam na inibição da fabricação da TTR pelo fígado e usam a tecnologia de silenciamento do gene da TTR, reduzindo assim a produção desta proteína e consequentemente o avanço da doença. Ambos fármacos estão em ensaio fase III, que é o última fase antes da aprovação para comercialização.
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(Os Drs. Andrew Z. Fire e Craig C. Mello ganharam o Prêmio Nobel de Medicina em 2006  pela invenção desse método de silenciamento gênico.)
 
Ionis Pharmaceuticals – seu fármaco TEGSEDI® (Inotersen) é um oligonucleotídeo antisense desenvolvido para o tratamento de todos os tipos de amiloidose por TTR, reduzindo a produção da proteína transtirrentina (TTR). O laboratório finalizou a fase III de ensaio clínico inclusive no Brasil, o medicamento demonstrou ter alto potencial para tratar a doença, com perfil satisfatório de segurança. Em novembro de 2017 a empresa solicitou autorização para comercialização da droga para o FDA (EUA) e EMA (Europa). Acesse o site para mais informações sobre esta proposta de tratamento aqui. Em julho de 2018 foi divulgado no New England Journal of Medicine os resultados do estudo fase III veja aqui. A previsão deste medicamento ser comercializado este ano. Outro fármarco irá entrar em pesquisa clínica, o IONIS-TTR-Lrx, outro tipo de injeção subcutânea, com menor dosagem, maior poder de redução da TTR e maiores espaços de tempo entre as injeções (algo como 4 anuais)
 
Alnylam Pharmaceuticals – o seu fármaco Patisiran (RNA interference), reduz a produção da proteína transtirretina (TTR). Já finalizou o ensaio fase III (ensaio Apollo) no mundo incluindo o Brasil. Para informações sobre todo o desenvolvimento deste fármaco acesse aqui. Foram divulgados os resultados do estudo fase 3 no New England Journal of Medicine, veja aqui. Demonstrou ter alto potencial para tratar a doença, com perfil satisfatório de segurança. Em dezembro de 2017 a empresa solicitou autorização para comercialização da droga para o FDA (EUA) e EMA (Europa). A previsão é medicamento ser comercializado este ano. Esse ano inicia-se também estudos clínicos com o ALN-TTRsc02, segunda geração de tratamento da Anlylam. Trata-se de injeção subcutânea de maior poder, com redução da TTR com 3 ou 4 injeções por ano.

Intellia Therapeutics desenvolve a terapia gênica para a Amiloidose TTR utilizando a técnica CRISP/Cas9 para editar diretamente o gene da TTR

Prothena Corporation plc desenvolve o PRX004, um anticorpo monoclonal de investigação concebido para direcionar e limpar as formas tóxicas da proteína amiloide TTR encontrada na Amiloidose TTR.

BSIM2‘ empresa portuguesa desenvolve moléculas com técnicas de simulação computacional para tratamento da Amiloidose TTR. 

Plocara Biosciences início de desenvolvimento do NPT289 para tratamento das doenças amilóides.

Corino Therapeutics  adquiriu a licença da empresa SOM Biotech para avançar com os testes do CRX-1008 (antigo SOM0226) um medicamento que já existe para outra aplicação, como estabilizador da TTR e disruptor de fibras amilóides.

Eidos Therapeutics tem o seu candidato AG10, que age como estabilizador da TTR.

GSK desenvolve o Miridesap + Dezamizumab (CPHPC + anticorpo monoclonal SAP) para doenças amilóides, com o intuito de remover os depósitos de amilóide. Está recrutando pacientes para a fase 2.
 
Existem outros tratamentos sendo estudados e desenvolvidos pelo mundo, como a continuação dos testes com o Tafamidis da Pfizer para a cardiomiopatia amilóide, cujos resultados devem ser divulgados em junho desse ano. Também existem possíveis tratamentos que devem ser mais explorados como o Doxy-TUDCA (remoção dos depósitos de amiloide) e com o Diflunisal (estabilizador da TTR).
 
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